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Neuer Therapieansatz für tödliche Autoimmunerkrankung

Wissenschaftler hoffen auf rasche Übertragung in die klinische Praxis

Patienten mit IPEX-Syndrom leiden oft gleichzeitig an Diabetes und andere Krankheiten

Das IPEX-Syndrom ist eine seltene und besonders grausame Erkrankung, von der vor allem Neugeborene und Kleinkinder betroffen sind. Die jungen Patienten leiden - oftmals gleichzeitig - unter schwerem Durchfall, Diabetes, Hautentzndungen, Blutarmut, Lungenentzndung und Hepatitis. Ursache ist ein Defekt in der Immunabwehr. Einem Team um Prof. Dr. Falk Nimmerjahn vom Lehrstuhl fr Genetik der FAU ist es nun gelungen, einen neuen Therapieansatz fr diese Autoimmunerkrankung zu identifizieren. Die Ergebnisse ihrer Arbeit haben sie jetzt im renommierten Fachjournal "Proceedings of the National Academy of Sciences" (PNAS) publiziert.

Betroffen von der Erkrankung sind Kinder, denen durch einen Gendefekt ein Eiweistoff fehlt, den der Organismus braucht, um sogenannte regulatorische T-Helferzellen zu produzieren. Diese Zellen sorgen dafr, dass das Immunsystem nicht das krpereigene Gewebe angreift. Fehlen die Zellen, sind schwere Entzndungen die Folge, die Gewebe im gesamten Organismus zerstren knnen. Unbehandelt endet die Krankheit oft tdlich. Eine der wenigen Therapien, mit denen sich das IPEX-Syndrom heilen lsst, ist eine Knochenmarktransplantation. Die ist jedoch fr die geschwchten Patienten sehr belastend. Deshalb suchen Wissenschaftler dringend neue Mglichkeiten, um die Erkrankung schnell und effektiv abzumildern.

Biologen um den Erlanger Professor Falk Nimmerjahn ist es nun gelungen, einen Krankheitsmechanismus zu identifizieren, der zu Entzndungen von Leber, Niere, Haut und Lunge beitrgt. Es sind die Autoantikrper, die in den B-Zellen - einer Form der weien Blutkrperchen - gebildet werden und die fr die Gewebeentzndungen verantwortlich sind. Als die Wissenschaftler die B-Zellen medikaments aus dem Organismus entfernten, wurden auch die Entzndungen schwcher und die berlebensrate stieg deutlich an.

Da diese Therapie bereits bei einer Vielzahl anderer Autoimmunerkrankungen eingesetzt wird, hoffen die Forscher nun, dass sie auch beim IPEX-Syndrom rasch in die klinische Praxis bertragen werden kann. "Das Ziel wre es, stark betroffene Kinder vor der Knochenmarktransplantation in einen mglichst guten Gesundheitszustand zu bringen, um die Erfolgsaussichten dieser heilenden Therapie weiter zu verbessern", erlutert Professor Nimmerjahn.

zuletzt bearbeitet: 12.11.2013 nach oben

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